1.百健完成nusinersen滾動新藥申請，首個重磅RNA藥物有望上市

9月26日，百健宣布完成在研新藥nusinersen的滾動新藥申請。該藥物被開發用于脊髓性肌肉萎縮癥，百健同時提交了優先審評的申請，如果被FDA授權，將會縮短NDA審評時限。

脊髓性肌肉萎縮癥是一種罕見的遺傳病，是嬰兒頭號殺手，由于SMN1失活變異造成。人體還有一個序列極其相近的SMN2基因，但這個基因表達時缺失7號外顯子，導致蛋白略短，很快被降解。Nusinersen和SMN2前mRNA結合，促進7號外顯子編入mRNA中，因此產生功能類似SMN1的蛋白。Nusinersen由百健和Ionis合作開發，

今年8月份，Nusinersen在一個兒童脊髓性肌肉萎縮癥的III期臨床因中期分析顯示達到試驗一級終點而被提前終止。目前脊髓性肌肉萎縮癥沒有藥物上市，根據分析師預測，Nusinersen峰值銷售有望達到10-20億美元，成為首個重磅RNA藥物。

2.輝瑞放棄拆分計劃，將尋求更多外部交易并購

早在2014年初就醞釀拆分的輝瑞9月26日表示，將放棄拆分計劃，尋求更多的外部交易并購。輝瑞稱，將低增長的仿制藥業務和受專利保護的原研藥業務拆分并不能增加現金流，也不能提高相應業務的競爭力，反而會使商業運作上更加混亂，增加成本，也不會帶來稅收上的縮減。

在2015年9月完成170億美元收購Hospira之后，輝瑞的仿制藥業務產品線得到大量補充，尤其是更便宜的注射劑產品和生物類似藥，大大提高了輝瑞仿制藥業務的競爭力。

輝瑞8月23日宣布將以140億美元收購腫瘤藥明星公司Medivation，獲得另一款治療前列腺癌的重磅藥物Xtandi，與自己的乳腺癌新藥Ibrance組成雙保險。

輝瑞-Allergan的1600億美元大并購計劃今年4月因為美國政府政策的變更而破產，輝瑞將總部搬往愛爾蘭以減少稅收成本的愿望落空。投資人分析輝瑞未來不會再尋求類似于收購艾爾建一樣體量的大交易，而是開展更多類似收購Medivation以及規模更小一些的交易并購。

3.賽諾菲和再生元重磅皮炎藥物獲FDA優先審評資格

9月26日，賽諾菲和再生元宣布dupilumab用于治療成人中重度過敏性皮炎獲的NDA得FDA優先審評資格認定。預定審評時限（PDUFA）是2017年3月29日。

Dupilumab通過阻斷IL-4和IL-13起作用，是首個全身給藥治療特異性皮炎的單抗藥物。IL-4和IL-13是兩種免疫系統蛋白，它們可攻擊健康的組織，在身體不同部位引起炎癥。在2014年，FDA授予了dupilumab用于其它療法不佳的成人中重度過敏性皮炎適應癥的突破性藥物資格。

Dupilumab還被開發用于哮喘藥物，在一項IIa期研究中，dupilumab消減了87%的哮喘發作。Dupilumab有望成為未來的重磅炸彈，根據EvaluatePharma的預測，Dupilumab的NPV(凈現值)為128.7億美元。

4.山東羅欣1.1類抗癌新藥獲得臨床試驗批件

9月26日，山東羅欣發布公告稱，公司與與中科院上海藥物所及復旦大學合作開發的1.1類潛抗癌創新藥物SCC-31（LXI-15029）近日獲得CFDA頒發的臨床試驗批件。

SCC-31是一種新的三磷酸腺甘(ATP)競爭性mTOR激酶抑制劑，是具高度選擇性的mTORC1和mTORC2雙重抑制劑。大約50%的人類腫瘤涉及mTOR的異常啟動, SCC-31在包括乳腺癌、肺癌、胃癌等實體腫瘤領域具有很好的開發前景。

5.NICE將吉利德Eplusa納入指南推薦

9月23日，NICE將吉利德抗丙肝藥物（Eplusa）納入指南推薦，用于全基因型HCV感染的治療。此次被納入推薦是因為吉利德提供了一個未披露的折扣。

Epclusa在未折扣之前的花費為50900美元/12周，而此次NICE透露，在所有基因型HCV患者 (不包括未經治療的、無肝硬化的基因2型HCV患者和接受干擾素治療患者) 中，Epclusa每獲得1個QALY（質量調整生命年）的成本約為26116美元。根據以上信息，大神們不妨推測一下此次Epclusa在英國究竟打了多大的折扣。

6.Novartis色瑞替尼有望成為ALK陽性NSCLC患者一線用藥

9月23日，諾華宣布了色瑞替尼一項3期ASCEND-4臨床試驗的積極結果。與標準化療相比，接受Zykadia（ceritinib）治療的晚期間變性淋巴瘤激酶陽性（ALK+）非小細胞肺癌（NSCLC）患者無進展生存期（PFS）有顯著改善。

此次招募的成年ALK+ NSCLC患者處于3B期或4期，事先沒有接受過針對他們晚期疾病病情的治療。Zykadia已在美國和歐盟上市，被批準的適應癥為先前經crizotinib治療的ALK陽性、晚期成年NSCLC患者。此次試驗的成功將有助于諾華色瑞替尼獲得ALK陽性NSCLC治療一線用藥地位。

7.FDA批準諾華canakinumab三個新的適應癥

9月23日，FDA發文批準了諾華人抗白介素-1β單克隆抗體 Ilaris (canakinumab)三個新的適應癥，這三個適應癥分別為腫瘤壞死因子受體相關周期熱綜合征(TRAPS);高免疫球蛋白D綜合征(HIDS) / 甲羥戊酸激酶缺乏癥 (MKD);家族性地中海熱 (FMF)。均為罕見的嚴重自身炎癥性疾病。